« zpět na newsletter Facebook Twitter Google+ PDF
 
number advance newsletter
A2; 7/2014 www.advanceinstitute.cz

 

Skúsenosti s kontraktami na zdieľanie rizika (risk sharing contracts)

 
Henrieta Tulejová , Advance Healthcare Management Consulting  | 2. 7. 2014

 

 

 

Ekonomická kríza a tlak na zvýšenie efektívnosti využívania prostriedkov verejného zdravotného poistenia priniesli do popredia otázku hodnoty za peniaze (nielen) novovstupujúcich liekov, zdravotníckych pomôcok a technológií (ďalej ako „technológia“). Takúto informáciu majú možnosť získať zdravotné poisťovne a poistenci práve v rámci kontraktov na zdieľanie rizika, tzv. risk-sharingových kontraktov. Jedná sa o kontrakty medzi plátcom ( zdravotná poisťovňa alebo v NHS systémoch štát) a výrobcom technológie, u ktorej panuje neistota ohľadom výsledného prínosu.

 

Jedna strana kontraktu – napr. výrobca lieku ale dostatočne dôveruje limitovaným údajom o efektívnosti a účinnosti z registračnej štúdie a je ochotný akceptovať odmenu alebo sankciu v závislosti na pozorovaných prínosoch lieku*. V prípade risk-sharingových kontraktov sa jedná o zdieľanie rizika, nie o poskytnutie bezplatnej „testovacej“ vzorky alebo zľavu s rastúcim počtom hradených kusov. Pre výrobcu kontrakt prináša možnosť uviesť výrobok na trh a získať úhradu z verejných prostriedkov v prípade preukázania účinnosti. Táto zľava je zároveň častokrát poskytovaná bez zmien v ceníkových cenách. Plátca má pomocou risk-sharingového kontraktu ošetrené riziko, aby nová, často-krát drahá, technológia bola využívaná len tými pacientami, u ktorých prináša výsledok a aby prípadne neplatil za neúčinné technológie. 

 

Koncept risk-sharingových kontraktov je známy už z 90-tych rokov, keď farmaceutická spoločnosť Merck prisľúbila vrátiť plátcom a pacientom náklady na liečbu simvastatínom ak liečba týmto liekom v kombinácii s diétou nepovedú k zníženiu hladiny cholesterolu na cieľovú úroveň**. Od tej doby bolo napriek zložitosti implementácie vo svete zrealizovaných niekoľko risk-sharingových kontraktov s rôznou úspešnosťou – viď tabuľka, v ktorej sú zoradené vybrané príklady v poradí od najmenej komplikovaných na implementáciu.

 

 

Poučenie z kontraktu k skleróze multiplex

Pozrime sa detailnejšie na posledný zo spomenutých kontraktov k skleróze multiplex. Tento kontrakt uzavrel NHS so 4 výrobcami betainterferónov v r. 2003 po tom ako NICE v r. 2002 zamietol úhradu týchto liekov z dôvodu nesplnenia podmienky nákladovej efektívnosti. Výrobcovia sa dohodli s NHS na dočasnom zahrnutí liekov do úhrady so zľavou, ktorá môže byť znížená až na prah nákladovej efektívnosti (L36.000/ QALY) pokiaľ lieky nepreukážu účinnosť väčšiu o 20% u meraného parametra ako u kontrolnej vzorky. Tento kontrakt sprevádza niekoľko problémov, ktoré môžu poslúžiť ako poučenie pre to, ako nedizajnovať kontrakty na zdieľanie rizika:

 

  1. 1.    Definícia kontrolnej skupiny: NHS sa dohodlo s výrobcami na realizácií 10 ročnej štúdie, do ktorej malo byť zahrnutých 5 až 7 tisíc pacientov s exacerbáciami v dôsledku sklerózy multiplex. Pacienti boli zaraďovaní na základe kritérií definovanými Asociáciou britských neurológov po posúdení vyškolenými neurológmi. Napriek tomu, že 20% potenciálnych pacientov sa do liečby nezapojilo, vzhľadom na závažnosť ochorenia sa považovalo za neetické realizovať randomizovanú štúdiu. Po diskusiách v riadiacom výbore bola za kontrolnú skupinu vybraná skupina 1043 kanadských pacientoch liečených v rokoch 1972 až 1984.  
  2.  
  3. 2.     Parameter pre hodnotenie: Za parameter merania prínosu liečby bolo zvolené „rozšírené skóre stavu postihnutia – EDSS“, ktoré bolo použité pri hodnotení nákladovej efektívnosti zo strany NICE. Tento parameter bol opäť prediskutovaný riadiacim výborom štúdie a prijatý ešte pred uzavretím kontraktu. Pri realizácii prvého hodnotenia bol v liečenej skupine namerané EDSS o 113% horšie ako v kontrolnej skupine. V rámci zhodnotenia niekoľko autorov poukázalo na to, že liečbu je napriek tomu možné považovať za účinnú, pretože bol u liečených pacientov nameraný menší počet exacerbácií. Táto skupina hodnotiteľov poukazovalo na to, že použitie historických dát podhodnocuje možné prínosy liečby a že EDSS sa nehodí na hodnotenie. Naopak kritici štúdie poukazovali na to, že podľa štatistík sa miera výskytu ochorenia oproti historickým dátam zvýšila ale choroba sa vyskytuje v menej agresívnej podobe, takže menší počet exacerbácií sa nedá s istotou prisúdiť liečbe.
  4.       
  5. 3.     Podmienky a vyhodnocovanie kontraktuVeľká časť problémov pre zhodnotenie liečby bola pravdepodobne spôsobená dizajnom štúdie. Do projektu boli zapojené 4 rôzne lieky. V prípade, že sa u niektorého z pacientov javila liečba niektorým z liekov neúčinná, bol mu zmenený na iný liek. Pacienti boli zapojení do štúdie v rôznych štádiách choroby bez riadnej dokumentácie tohto štádia a skúmania u ktorej skupiny pacientov je liečba účinná. Pacienti, u ktorých liečba nezabrala alebo pacienti s agresívnejším progresom choroby, mali byť z liečby vylúčení. V skutočnosti vzhľadom na neexistenciu alternatívnej liečby mnohí z pacientov ďalej v liečbe pokračovali, prípadne len zmenili liek.. Až u 23% zapojených pacientov neexistovali data o EDSS za 2. sledovaný rok a je možné že boli z liečby vyradení bez ďalšieho monitorovania. Výsledky štúdie by tedy boli možne ešte horšie. Situácie ešte skomplikovalo, že v priebehu štúdie došlo k rozšíreniu kritérií pre indikáciu liečby zo strany Asociácie britských neurológov.

 

Vzhľadom na uvedené obmedzenia štúdie NHS dospelo k záveru, že by bolo predčasné v tomto štádiu štúdie rozhodovať o účinnosti alebo neúčinnosti a teda zmeny ceny liekov bez ďalších analýz. Napriek pôvodnej dohode v kontrakte, že pokiaľ sa parameter EDSS u britských pacientov nebude nachádzať v pásme +/- 20% oproti kontrolnej vzorke, bude prehodnotená cena na hranicu nákladovej efektívnosti - L36.000/ QALY a poskytnutá zľava, pokračuje NHS v úhrade za pôvodných podmienok.

 

  1. 4.     Riadenie projektu: Niekoľko autorov***,  kritizuje aj ďalšie nedostatky štúdie ako fakt, že pôvodný navrhovateľ parametrov štúdie Sheffield School of Health and Related Research sa odmietlo zapojiť do vyhodnocovania. Ako možný dôvod bol uvádzané, že riadiaci výber štúdie nie je nezávislý. Podľa týchto autorov je ovládaný záujmovými združeniami pacientov so sklerózou multiplex, ktorí najviac kritizovali rozhodnutie NICE o nezaradení liekov do úhrady a výrobcami liekov, ktorí majú právo odsúhlasovať akékoľvek hodnotenia riadiaceho výboru pred ich zverejnením.  Sporné je aj oneskorenie v zverejnení prvého hodnotenia. Kontrakt bol uzavretý v r. 2003. Prvé hodnotenie však bolo zverejnené až v roku 2009, napriek pôvodnej dohode, že hodnotenie bude zverejňované po každých dvoch rokoch.   

 

Tento problematický kontrakt vyvolal množstvo nevôle a „prežil“ už niekoľko ministrov zdravotníctva. Často je poukazované na to, že liečba betainterferónmi so spornou účinnosťou stojí 50 miliónov libier ročne a tieto peniaze by mohli byť použité na liečbu iných pacientov, možno účinnejšími metódami. Projekt vyvolal aj ďalšie náklady ale i potenciálne prínosy. Bolo zamestnaných 120 špecializovaných zdravotných sestier v 70 centrách pre liečbu sklerózy multiplex, ktoré stoja ďalších 6 miliónov libier ročne, ale zároveň zlepšili kvalitu liečby aj pre nezapojených pacientov****. V dôsledku tejto štúdie bolo NICE „nútené“ zaradiť do úhrady ďalší, ešte drahší liek natulizumab, pretože interferon beta je podľa pravidiel považovaný za „súčasný štandard liečby“ v NHS. Aké sú teda... 

 

 

Požiadavky  na kontrakty na zdieľanie rizika:
  1. 1.     Jasné pravidlá pre merané parametre výsledkov: Ako je vidieť z tabuľky, úspešnejšie boli programy, ktoré:
        1. a) merali jednoznačné klinické výsledky alebo uznávané biomarkery,
        2. b) mali jasne definovanú kontrolnú a sledovanú skupinu, u ktorej boli zdokumentované štádia choroby, ktorej zdravotný stav nemohol byť ovplyvnený inými komorbiditami a komplikácia
        3. c) poskytli výsledky v kratšej dobe 1 až 2 rokov.
  2. 2.     Zavedený systém zberu a hodnotenia dát – pre realizáciu kontraktu je potrebné aby existoval integrovaný systém zberu a zdieľania dát, napr. ako súčasť programu managementu pre chronicky chorých pacientov (program Mercku a Cigny) alebo v rámci historických dát, napr. historické data o výskyte zlomenín u pacientov s osteoporózov následne liečených Actonelom. Ideálne je, vzhľadom na potrebu dôvery medzi plátcom a výrobcom, ak sa dohodnú vopred jasné pravidlá, napr. interval spoľahlivosti alebo spoločný tím odborníkov pre modelovanie výsledkov a vyhodnocovanie kontraktu.
  3. 3.     Jasné podmienky kontraktu – náklady pre realizáciu a vyhodnotenie risk-sharingových kontraktov sú zvyčajne ešte vyššie ako u registračných štúdií u liekov. Je potrebné si vopred dohodnúť nielen zdieľanie známych nákladov, ale aj rozdelenie nákladov, s ktorými sa pri uzavieraní dohôd nerátalo – napr. dodatočné náklady na zber dát, náklady na odmeňovanie poskytovateľov a pacientov za spoluprácu, náklady na predĺženie projektu. Neexistencia takejto dohody bola problematická u projektu Velcade (bortezomib) na liečbu viacnásobného myelómu, kde sa poskytovatelia sťažovali na nekompenzovanú administratívnu záťaž pri vyhodnocovaní účinnosti liečby a je pravdepodobné, že ich demotivácia ovplyvnila dokumentáciu výsledkov. Podobne u projektu sklerózy multiplex trvalo zapojenie požadovaného počtu 5.000 pacientov namiesto očakávaných 18 mesiacov 36 mesiacov.

 

V neposlednom rade je pre vzájomnú dôveru medzi plátcami a výrobcami dôležité, aby bola dohoda dodržaná a realizovaná úhrada alebo úprava ceny vzhľadom na dohodnuté výsledky.

 

Náklady na realizáciu týchto kontraktov sú nepochybne výzvou, ale ako ukazujú príklady, mnohé z týchto kontraktov boli prínosné a umožnili úhradu liečby, ktorá by bez ich existencie nebola dostupná. Taktiež tieto kontrakty umožňujú získavanie ďalších informácií o potenciálnych prínosoch liečby (v rámci registračných štúdií nemusia byť zachytené málo frekventné ale zásadné udalosti, ktorým sa podarí novou liečbou zabrániť, alebo rôzne štandardy liečenia pacientov, ktoré sú bežné v klinickej praxi)  alebo k identifikácii vhodnej cieľovej podskupiny pacientov pre hodnotenú liečbu alebo . Tieto kontrakty sú samozrejme zaujímavejšie pre drahé inovatívne liečby, u ktorých neexistuje alternatíva a teda ani potenciálny free-rider, ktorý by mohol benefitovať bezplatne s výsledkov takejto štúdie. Naopak odsúhlasenie dočasnej úhrady s cieľom preveriť účinnosť liečby je vnímané ako potenciálne rizikové zo strany plátcov. Namieste je obava, že dočasná úhrada by sa pod tlakom verejnej mienky mohla stať trvalou i napriek pochybnostiam o účinnosti liečby.   

 

 

 

 

 

 

 


 
*de Pouvourville: Risk-sharing agreements for innovative drugs-A new solution to old problems?, Eur J Health Econ 2006 • 7:155–157
**Carlson JJ, Garrison LP Jr., Sullivan SD. Paying for outcomes: innovative coverage and reimbursement schemes for pharmaceuticals. J Manag Care Pharm. 2009;15(8): 683–7.
***Raftery, J.: Multiple sclerosis risk sharing scheme: a costly failure,BMJ 2010
***McGabe, Ch. et al: Continuing the multiple sclerosis risk sharing scheme is unjustified, BMJ 2010;
****Boggild et al: Multiple sclerosis risk sharing scheme: two year results of clinical cohort study with historical comparator, BMJ 2009;

 

 

  

« zpět na newsletter

 

 
Advance Institute Advance Consulting

E  Tato e-mailová adresa je chráněna před spamboty. Pro její zobrazení musíte mít povolen Javascript.

E Tato e-mailová adresa je chráněna před spamboty. Pro její zobrazení musíte mít povolen Javascript.
T  +420 720 657 115
A  Na Zlatnici 7, 147 00 Praha 4

www.advanceinstitute.cz

www.advanceconsulting.cz 

 

 
Přihlaste se k odběru Advance Newsletteru ZDE